Tarihte Bir İlk: SMA'lı Çocuk, Anne Karnında Tedavi Edildi!

ABD’deki bilim insanları, tarih yazacak bir başarıya imza attı. Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalığına sahip bir fetüs, anne karnında yapılan tedaviyle sağlıklı bir şekilde doğdu. Bu tedavi, SMA hastalığı için bir dönüm noktası olarak kabul ediliyor. Araştırma, The New England Journal of Medicine'de yayımlandı.

SMA, doğuştan gelen bir genetik hastalık olup genellikle doğumdan sonraki altı ay içinde kas ve solunum güçsüzlüğüne yol açmaktadır. Bu hastalıkla doğan çocukların çoğu, 2 yaşına gelmeden hayatını kaybetmektedir. Ancak bu yeni tedaviyle, SMA'lı bir bebek anne karnında tedavi edilerek 2,5 yaşına kadar herhangi bir hastalık belirtisi göstermeden sağlıklı bir şekilde yaşamını sürdürebildi.

Nasıl Yapıldı?
Çalışmada, SMA belirtileri gösteren bir fetüs üzerinde tedavi uygulandı. Ebeveynler, daha önce SMA nedeniyle bir bebeklerini kaybettikleri için bu yeni tedaviye katılmayı kabul ettiler. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bu tedavi için tek seferliğine ilacın doğum öncesi kullanımına onay verdi. SMA tedavisinde etkili olan Risdiplam adlı ilaç, anneye altı hafta boyunca günlük dozda verildi. Doğumdan sonra ise ilaç, direkt olarak bebeğe oral yoldan verildi.

Sonuçlar ve Gelecek Perspektifi
Bebeğin 2,5 yaşına kadar sağlıklı bir şekilde büyümesi, bu tedavi yönteminin başarısını kanıtlamaktadır. Ancak bu tedavinin genelleştirilip genelleştirilemeyeceği henüz kesinleşmemiştir. Araştırmacılar, daha fazla veri toplamak ve tedavinin daha geniş çapta uygulanabilirliğini değerlendirmek için çalışmalarına devam etmektedir. Yine de bu gelişme, SMA için doğum öncesi tedavi imkânlarının bir gün yaygınlaşabileceğine dair umut verici sinyaller sunuyor.

Kaynak: CUMHA - CUMHUR HABER AJANSI